國璽膝骨關節炎幹細胞新藥 二期臨牀試驗收案完成

國璽開發治療膝關節藥物GXCPC1(軟實立)已完成二期臨牀試驗收案。(圖/國璽提供)

記者高兆麟/綜合報導

專注開發再生醫療的國璽細胞公司(6704),28日宣佈旗下第三款開發中幹細胞新藥,治療膝骨關節炎藥物 GXCPC1(軟實立)已經完成二期臨牀試驗的收案,該試驗爲評估 GXCPC1(軟實立)的療效安全性。期盼未來臺灣生醫療三法通過後,有機會爭取再生醫療細胞製劑許可證

根據研究統計全球 60 歲以上的成年人,每三個人就有一個人具有膝骨關節退化或關節炎的症狀,去年國內膝關節炎一年醫療費用就高達 62 億新臺幣。當關節開始退化產生疼痛,就會降低成人活動量,進而影響身體機能,嚴重甚至連下牀都有困難。

目前自體細胞治療像是用自己脂肪中的間質幹細胞,治療膝關節軟骨的缺損,可達到細胞再生的效果,有望根治退化的膝關節,然而高昂的費用及等待期長,使得患者治療意願降低。所以目前衛福部催生「再生醫療三法」,目的希望再生醫療製劑朝異體化、自動化、量產方向發展,造福有需要的病人

國璽公司開發治療膝骨關節炎藥物 GXCPC1(軟實立)已進入人體臨牀試驗,此次進行的「第一期劑量遞增試驗評估以同種異體脂肪組織間質幹細胞GXCPC1 治療患有膝部骨關節炎受試者的安全性與耐受性,伴隨一項第二期隨機分配單盲活性對照、平行分組之療效評估試驗」臨牀試驗,已進行到第二期並完成收案,後續將追蹤評估 GXCPC1 的安全性及有效性

國璽公司董事長莊明熙表示,GXCPC1 依照臨牀需求設計開發,採用同種異體捐贈者的幹細胞爲原料製造,是一種可立即提供(Off-the-shelf)的幹細胞製劑,在病患使用過程中免去等待的時間,大大提升了療程便利性

莊明熙十年前率先將電子業界經驗帶入國璽,莊明熙說,過去幹細胞發展進度緩慢,因爲沒有一個標準制程,爲了克服這樣的困境,他提出以類似半導體晶圓代工生產模式,將幹細胞生產技術模組化,建立「醫藥級脂肪幹細胞製劑生產技術平臺」,從脂肪組織擷取、幹細胞分離純化、細胞儲存製程放大、製劑填充、包裝運送乃至幹細胞新藥開發,透過此創新技術平臺能將幹細胞的品質達到規模且一致性,進而加速國璽幹細胞公司研發幹細胞新藥的腳步

在品質穩定的製造基礎下,國璽的下一步正朝向自動化及量產的目標前進,目前於竹北生醫園區新建藥廠內全面導入自動化、智能化的設計,將有效提升製造系統效益,目標提供更安全有效,且價錢更具市場競爭力的細胞製劑。

臺灣再生醫療近年蓬勃發展,衛福部更積極地推動「再生醫療三法」的立法,詳細的規劃醫療端與產業端的專業分工,並鼓勵整體的再生醫療產業朝異體化、自動化和量產化的方向發展。未來在完善的政策、醫療及產業的緊密配合下,預期能進一步推動我國再生醫療的發展,成爲臺灣另一個指標產業。