「全球最貴藥物」每劑天價1億元 美國FDA批准通過

美國食品藥物管理局(FDA)批准CSL Behring的B型血友病基因療法用藥。(圖/翻攝自臉書/CSL)

記者詹雅婷綜合報導

美國食品藥物管理局(FDA)批准澳洲製藥公司CSL Behring針對B型血友病一次性基因療法用藥「Hemgenix」,此爲單次注射藥液,讓患者不需要再接受常規性治療,但單劑價格高達350萬美元(約新臺幣1億元),是世界上最昂貴的藥物。

路透彭博報導,此療法爲患者提供長期治療方案,Hemgenix可把缺失凝血因子基因輸送到肝臟中,藉此製造凝血因子IX,從而減少降低出血事件。依據關鍵研究結果,Hemgenix給藥一次,就能把一年內預期發生的出血事件減少54%,高達94%患者可免於耗時、昂貴的因子IX注射。

Hemgenix是第一個、唯一針對成人B型血友病的一次性基因療法藥物。CSL總裁佩列奧特表示,CSL致力於提供創新及突破性的方案,解決未滿足的醫療需求,很自豪能爲B型血友病患者推出下一波突破性藥物。Cowen分析師約瑟夫託梅(Joseph Thome)表示,Hemgenix標價高於預估的190萬美元,但其顧問仍對此療法抱持樂觀態度

血友病爲遺傳性血液凝固異常疾病,血液中的凝血因子缺乏,無法維持正常的凝血機轉,其中B型血友病爲凝血因子IX缺乏或不足。其預防性療法爲定期輸注凝血因子,使病人體內的凝血因子保持在一定濃度,進而預防出血的發生。