《生醫股》藥華藥原發性血小板增生症新藥P1101獲美覈准三期臨牀

華藥(6446)治療原發性血小板增生症(ET)新藥P1101獲FDA覈准通過三期臨牀試驗臺灣及其他亞洲國家日本大陸韓國也將陸續送出臨牀試驗申請,預計3年完成試驗。

原發性血小板增生症在美國已近22年沒有藥品被FDA覈准通過,亦沒有藥品被FDA覈准進入臨牀三期試驗。藥華藥首開先例,獲得FDA批准進入三期臨牀試驗,實是經歷4年多來的溝通。此次的ET三期臨牀試驗爲全球多國中心的取證臨牀試驗計劃,參與國家包括美國、臺灣、韓國、日本以及中國時程預計3年,試驗完成後可以申請各參與試驗國家的藥證

藥華藥本次ET試驗計劃案是如上所述、經過多年邀請許多於該領域最出色的頂尖意見領袖與FDA溝通後而完成。藥華藥四年前在真性紅血球增生症(Polycythemia Vera, 簡稱PV)臨牀三期試驗中,發現部分病患在使用Ropeginterferon alfa-2b後,除了紅血球數量趨於正常外,過高的血小板數量也明顯下降。因此,公司決定就遞交ET三期臨牀的計劃案與FDA進行討論;而FDA基於先前市場上ET的臨牀試驗三期結果不盡理想,所以在審查藥華藥的ET三期臨牀試驗計劃案時格外慎重。

兩年前,由於藥華藥在PV的臨牀三期試驗結果達優越性,藥華藥依此結果重新擬定ET三期臨牀的計劃案向FDA叩關。雖FDA對於藥華藥在ET的臨牀三期計劃寄予厚望,但對計劃案內容仍有部分意見。去年12月與FDA面對面的會議溝通後大致方向已定,遂於今年3月再修改後送出ET三期臨牀計劃案。FDA對於本次送交第三期臨牀最關鍵的三要項、同時也是將來被覈准優越性的根據:目標族羣對照組用藥以及主要治療指標三大項完全同意,但對少部分執行細項再提出建議。藥華藥依照FDA提出的審查意見做完修正後,會同統計分析計劃案等一併於7月底送出申請,並於近期獲得FDA覈准。