網民建議加大罕見病藥品研發和引進力度,國家藥監局答覆

據中國政府網4月18日消息,來自河北石家莊的網民“雪豔”、來自安徽合肥的網民“翔翔媽”等多地罕見病患者及家屬建議,加大對國內藥企研發罕見病治療藥物的資金幫扶力度,建立完善配套的藥品快速審批程序,對於一些“國外有藥,國內無藥”的罕見病治療藥品,希望進一步加大引進力度,並適當降低關稅稅率。

對此,國家藥監局答覆稱,近年來,國家藥監局高度重視罕見病治療藥物,通過健全罕見病用藥審評審批體系、加快企業研發指導、提高罕見病臨牀可及,全力保障罕見病患者健康權益。

一是加強對申請人的溝通指導服務,對符合要求的罕見病用藥品種納入優先審評審批通道,依法依規完成審評審批工作。2023年批准罕見病用藥45個品種,其中15個品種通過優先審評審批程序得以加快上市,1個品種通過附條件批准上市。

二是爲滿足公衆臨牀用藥急需,2022年6月23日,國家衛生健康委會同國家藥監局制定發佈了《臨牀急需藥品臨時進口工作方案》,對於國內無註冊上市、無企業生產或短時間無法恢復生產的境外已上市臨牀急需少量藥品,醫療機構可按照工作方案要求提出相應藥品的臨時進口申請。對此類申請,國家藥監局均按照方案規定予以加快辦理。

三是爲鼓勵企業研發罕見病藥物,國家藥監局出臺了一系列技術指導原則,指導研發申報,使罕見病患者及早獲得安全有效的藥物。

四是國家藥監局與財政部、海關總署、稅務總局聯合發佈了《關於罕見病藥品增值稅政策的通知》,目前已陸續發佈了三批清單,對納入清單的罕見病藥品減按3%徵收進口環節增值稅,並對“孤兒藥”研發企業給予企業所得稅優惠,降低企業負擔,促進罕見病藥品研發。