《興櫃股》核酸藥商機 泰宗、臺大攜手開發肝靶向新藥

陳培哲院士表示，核酸不僅是所有生命遺傳訊息的載體，更可以發揮重要的調控作用。核酸藥物能直接作用在脫氧核糖核酸(DNA)和核糖核酸(RNA)，從疾病源頭進行干預，調控基因或蛋白質的表現，針對目標設計高度或專一互補的核酸序列，達到「治標治本」的治療效果。

目前在治療代謝性疾病、遺傳疾病與癌症等，核酸藥物挾高治癒力、低毒性、特異性強及長效的治療等優勢，展現巨大的發展潛力，但如何將核酸藥物傳遞至靶向細胞或特定組織是一大關鍵挑戰。

臺基核董事長王雅俊指出，2022年底美國FDA覈准一款治療B型(缺少第9因子)血友病的核酸新藥Hemgenix上市，只需一次性治療就可以讓病患免於終身輸血之苦，達到完全根治，而該款新藥的訂價一劑高達350萬美元(相當新臺幣逾1億元)，堪稱目前全球最昂貴的藥物。Hemgenix藥物的作用原理就是將一種可以產生凝血因子的基因輸送到肝臟，並在肝臟中重新制造第9因子蛋白質，替補原本缺陷的基因功能。

王雅俊表示，肝臟不僅是人體制造蛋白質最主要的基地，其製造出的蛋白質更會參與身體許多器官的運作，例如腎臟、心臟、免疫系統、代謝功能等，因此針對肝臟某些重要的RNA或DNA開發藥物，解決基因缺陷的問題達到長效治療(或治癒)，不僅將顛覆現行的治療方式，對於尚無藥可治的肝以外疾病都可望帶來新的治療契機。